央廣網北京3月27日消息(記者 王進文)3月27日,在2025中關村論壇年會開幕式上,10項重大科技成果發布,其中4項為昌平區企業、高校科研機構參與的科技成果。

近年來,昌平區通過優化創新生態、集聚高端資源、促進成果轉化,已形成科技創新驅動高質量發展的強勁態勢,成為北京建設具有全球影響力的科創中心的關鍵支撐。

解讀人類基因組的“超清顯微鏡”

人類基因組共有30億個堿基,但如何對其進行解讀,是長期以來困擾科學界的難題。其中,破譯人類基因組的關鍵,在于解析轉錄因子的定位與結合機制。

2024年12月,中國科學院院士、北京昌平實驗室主任謝曉亮帶領的團隊在國際頂級期刊《美國科學院院刊》(PNAS)發表“基于脫氨酶的轉錄因子印記技術FOODIE”成果。這項技術猶如為功能基因組解碼安裝了一臺“超清顯微鏡”,首次達成單細胞和單分子精度的轉錄因子印記檢測,實現對人類細胞轉錄因子圖譜的低成本、系統性繪制,被國際同行譽為“變革性”突破。

目前,昌平國家實驗室正利用FOODIE技術揭示人類發育過程及退行性疾病中轉錄因子的關鍵調控機制,為疾病篩查和干預技術的開發提供重要支撐。可以預見,隨著FOODIE技術在未來繪制更全面的人類轉錄因子調控圖譜,科研人員解析復雜生命機制、探索疾病病因的能力將大幅提升。

“細胞工廠”產能提升助力工業原材料生產

合成生物制造是以工業生物技術為核心的新型物質制造技術,是推動新一代生物技術在工業領域應用的主力軍,它能讓細胞變成“超級工廠”,按需求產出各種特定物質用來進一步加工。

在北京化工大學國家能源生物煉制研發中心,中國工程院院士、北京化工大學校長譚天偉的團隊在生物法己二酸制備技術上取得重大突破。通過己二酸的生物合成新途徑,產物的理論得率達87%,較現有路徑提高32%。隨著該技術不斷成熟,“細胞工廠”的規模也不斷擴大,從30毫升的發酵瓶擴展至3升的發酵罐,今年將有望搬進足有1噸容量的中試大罐。

己二酸是制備尼龍材料的重要物質原料,由其制備的優質工程塑料可用于航空航天、汽車、高鐵等裝備的生產,也能制作沖鋒衣、速干服等服裝。通過生物法制備己二酸,不僅原材料可以再生,生產過程也更加清潔高效,有助于產業綠色低碳轉型。

基因治療技術為失明患者點亮希望之光

中國有700多萬一級盲或者全盲的失明人群,其中接近70萬患者屬于視網膜色素變性引起的視覺喪失。這些患者的視網膜發生病變。感光細胞無法正常接收光信號,但向大腦傳遞視覺信息的神經元依然完好,只要能修復受損的感光細胞,就有治愈失明的可能。

北京腦科學與類腦研究所所長羅敏敏團隊長年從事神經科學的基礎研究,在光遺傳學方面有多項研究成果。2024年,由羅敏敏教授創立的健達九州(北京)生物科技有限公司自主研發了GA001眼用注射液,運用“基于光敏蛋白的基因治療技術”,將一種基因載體注射進患者的眼球;這些基因可以持續不斷地表達為新型光敏蛋白,代替受損的感光細胞,手術過程不到半小時,就可以讓患者重見光明。

截至目前,這項技術已取得階段性成果,成功幫助9例受試者改善視力。今年這款新藥將正式進入臨床試驗階段,預計3至5年內成為上市產品銷售,為廣大失明患者帶來復明希望。

AI賦能生物制藥新成績

當前,生物制藥行業正經歷由人工智能(AI)驅動的深刻變革,AI技術在藥物研發、疾病診斷、健康管理等領域均已投入應用,在縮短研發周期、提高研發成功率、降低成本等方面提供了強大助力。

昌平實驗室高毅勤團隊深耕AI+生物制藥領域,開發RASP、GRASP、ColabDock等一系列AI模型和框架,實現對多種實驗信息和AI結構預測模型的整合,將AI模型應用于加速實驗解析,將蛋白復合物預測精度提高了18%。團隊開發的DSDP(Deep Site and Docking Pose)方法結合AI與傳統算法,將“蛋白—小分子”藥物的對接速度提高至傳統方法的十幾到上百倍,大幅加速藥物虛擬篩選。

該成果推動了AI計算與實驗技術的協同迭代,為疫苗和抗體研發、靶點發現及藥物設計提供了高效工具,并有望通過AI賦能成藥性預測降低藥物開發后期失敗率,形成“干—濕實驗”閉環的創新研發模式,為從基礎研究到臨床應用的轉化提供了創新工具。

編輯:阮修星
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